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日前，加州大學(xué)洛杉磯分校的研究人員在《Blood》上報告了實驗性基因療法治療重癥聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）兒童的相關(guān)數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示，在2009-2012年期間接受該療法的兒童中，90%截至目前尚未出現(xiàn)疾病進展。

重癥聯(lián)合免疫缺陷（ADA-SCID）是一種罕見且危及生命的遺傳疾病，由腺苷脫氨酶（ADA）基因突變引起。ADA酶的缺陷導(dǎo)致免疫系統(tǒng)細胞功能障礙，包括B、T和自然殺傷細胞的功能障礙。ADA-SCID會使得新生兒對于病毒和細菌沒有任何抵抗力，這類患者通常采用干細胞移植和酶替代療法控制，但并不是所有人都能找到匹配的捐獻者。

加州大學(xué)洛杉磯分校微生物學(xué)、免疫學(xué)和分子遺傳學(xué)教授Donald B. Kohn和他的同事們研究了一種創(chuàng)新性基因療法，首先從患兒骨髓中提取出造血干細胞，然后通過病毒載體將正?？截惖腁DA基因?qū)敫杉毎?，再將改造后的干細胞回輸患兒體內(nèi)，以產(chǎn)生并持續(xù)供應(yīng)能夠抵抗感染的健康免疫細胞。

在2009-2012年期間，共有10名患兒接受該療法，目前結(jié)果顯示其中9名患兒情況持續(xù)保持穩(wěn)定，在后續(xù)的幾年中無需酶替代或骨髓移植來支持其免疫系統(tǒng)。研究人員指出，參與研究的10名患兒基本為嬰兒，僅一名年齡為15歲，也是唯一一名沒有通過治療顯著獲益的患兒，這表明該療法在年齡較小的兒童中效果更明顯。

來源：新浪醫(yī)藥新聞 https://med.sina.com/article_detail_100_1_107151.html